Terapia genica per emofilia B, svolta epocale nella sanità in Campania
Una somministrazione veicola un gene funzionale all'interno delle cellule epatiche del paziente
Salvatore Riela 29/07/2026 0
Un passaggio epocale per la sanità campana e un messaggio di profonda speranza per i pazienti affetti da malattie rare. La Regione, infatti, ha annunciato un traguardo di straordinaria rilevanza scientifica e assistenziale: l'introduzione e la somministrazione della terapia genica per il trattamento dell'emofilia B. Un risultato che posiziona la rete sanitaria regionale ai vertici nazionali nell'ambito delle terapie avanzate, dimostrando come l'eccellenza medica possa integrarsi con l'organizzazione pubblica e possa rappresentare una speranza accessibile a tutti.
L'emofilia B è una patologia genetica rara e invalidante, caratterizzata dalla carenza del Fattore IX della coagulazione. Fino a oggi, la gestione di questa condizione ha imposto ai pazienti un percorso terapeutico complesso e gravoso, basato sulla somministrazione periodica e a vita di infusioni endovenose per prevenire emorragie spontanee o post-traumatiche. Un regime che, pur garantendo la sopravvivenza, condiziona pesantemente la quotidianità, l'autonomia e la qualità della vita di chi ne è affetto, con un impatto significativo anche sulle famiglie e sulla psicologia del paziente.
La vera svolta è rappresentata dal meccanismo d'azione della terapia genica: attraverso un'unica somministrazione, viene veicolato un gene funzionale all'interno delle cellule epatiche del paziente, mettendole in grado di produrre autonomamente il Fattore IX mancante. I dati clinici mostrano una drastica riduzione delle emorragie e, nella maggior parte dei casi, l'eliminazione della necessità di ricorrere alle profilassi tradizionali. Non si tratta semplicemente di una cura, ma di una concreta possibilità di restituire ai pazienti una libertà fino a ieri del tutto impensabile.
Questo traguardo nasce dal lavoro sinergico dei centri di riferimento regionali e delle strutture universitarie della Campania, da sempre in prima linea nella ricerca e nella cura delle malattie emorragiche ereditarie. L'adozione di questi farmaci ad altissima tecnologia testimonia l'impegno concreto delle istituzioni locali nell'investire in innovazione e nell'assicurare un accesso equo alle cure più all'avanguardia a tutta la popolazione. La Campania dimostra di saper coniugare ricerca scientifica di alto profilo e capacità organizzativa, mettendo a disposizione della popolazione i risultati ottenuti per offrire un catalogo sanitario sempre più aggiornato.
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Salerno quasi Covid free, il Sindaco: "Dobbiamo vaccinarci tutti"
"La città di Salerno è ormai quasi Covid free. Da giorni il numero dei nuovi contagi si è praticamente azzerato. Chiudono i reparti Covid, riaprono le attività. Abbiamo compiuto un importante passo verso il ritorno alla normalità, ma la guerra contro questo nemico subdolo ed infame non è ancora del tutto vinta. Dobbiamo vaccinarci tutti!
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Asl Salerno organizza open day per "recupero" vaccini over 80 e incremento 60-79
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Responsabile scientifico è Vincenzo Provenzano, presidente nazionale della Simdo e responsabile dell’Unità operativa di diabetologia e malattie del metabolismo dell’Ospedale Civico di Partinico. Coordinatrice per la sede di Salerno (Grand Hotel) è Pasqualina Memoli, docente di endocrinologia all’Università “Federico II” di Napoli.
“I medici di medicina generale - spiega Provenzano - giocano un ruolo fondamentale non solo nella prevenzione della malattia, ma, costituendo la prima interfaccia fra il cittadino e il servizio sanitario, anche nell’impostazione della corretta terapia e nella prevenzione delle complicanze. Avvalendosi del fatto che le insuline basali di nuova generazione hanno un profilo di sicurezza migliore rispetto alle precedenti, i medici di medicina generale possono e devono sentirsi confidenti nell’utilizzo tempestivo e agile di tale strumento terapeutico in tutti quei pazienti che ne abbiamo bisogno.
D’altro canto, il diabetologo, grazie alla consolidata esperienza nell’uso delle insuline basali di seconda generazione, può ricoprire il ruolo di educatore nei confronti del medico di medicina generale e lavorare di concerto con la medicina territoriale per favorire la presa in carico del paziente al momento più opportuno e l’ottimizzazione della terapia”.