Terapia genica per emofilia B, svolta epocale nella sanità in Campania
Una somministrazione veicola un gene funzionale all'interno delle cellule epatiche del paziente
Salvatore Riela 29/07/2026 0
Un passaggio epocale per la sanità campana e un messaggio di profonda speranza per i pazienti affetti da malattie rare. La Regione, infatti, ha annunciato un traguardo di straordinaria rilevanza scientifica e assistenziale: l'introduzione e la somministrazione della terapia genica per il trattamento dell'emofilia B. Un risultato che posiziona la rete sanitaria regionale ai vertici nazionali nell'ambito delle terapie avanzate, dimostrando come l'eccellenza medica possa integrarsi con l'organizzazione pubblica e possa rappresentare una speranza accessibile a tutti.
L'emofilia B è una patologia genetica rara e invalidante, caratterizzata dalla carenza del Fattore IX della coagulazione. Fino a oggi, la gestione di questa condizione ha imposto ai pazienti un percorso terapeutico complesso e gravoso, basato sulla somministrazione periodica e a vita di infusioni endovenose per prevenire emorragie spontanee o post-traumatiche. Un regime che, pur garantendo la sopravvivenza, condiziona pesantemente la quotidianità, l'autonomia e la qualità della vita di chi ne è affetto, con un impatto significativo anche sulle famiglie e sulla psicologia del paziente.
La vera svolta è rappresentata dal meccanismo d'azione della terapia genica: attraverso un'unica somministrazione, viene veicolato un gene funzionale all'interno delle cellule epatiche del paziente, mettendole in grado di produrre autonomamente il Fattore IX mancante. I dati clinici mostrano una drastica riduzione delle emorragie e, nella maggior parte dei casi, l'eliminazione della necessità di ricorrere alle profilassi tradizionali. Non si tratta semplicemente di una cura, ma di una concreta possibilità di restituire ai pazienti una libertà fino a ieri del tutto impensabile.
Questo traguardo nasce dal lavoro sinergico dei centri di riferimento regionali e delle strutture universitarie della Campania, da sempre in prima linea nella ricerca e nella cura delle malattie emorragiche ereditarie. L'adozione di questi farmaci ad altissima tecnologia testimonia l'impegno concreto delle istituzioni locali nell'investire in innovazione e nell'assicurare un accesso equo alle cure più all'avanguardia a tutta la popolazione. La Campania dimostra di saper coniugare ricerca scientifica di alto profilo e capacità organizzativa, mettendo a disposizione della popolazione i risultati ottenuti per offrire un catalogo sanitario sempre più aggiornato.
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Il tour, come tradizione, parte da Salerno, con le prime due tappe: lunedì 7 marzo, Largo A. Santelmo; martedì 8 marzo, Piazza della Concordia. Il camper stazionerà con i suoi operatori dalle ore 9.00 alle ore 18.00. Lunedì 7 marzo, alle ore 11:30, il Direttore Sanitario Aziendale, dott. Ferdinando Primiano, il Sindaco di Salerno, dott. Vincenzo Napoli, insieme ai referenti delle quattro linee di screening, terranno una conferenza stampa per presentare l’iniziativa, illustrando gli obiettivi, le tappe del percorso e le modalità di svolgimento della campagna.
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